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神經母細胞瘤女童患者在紀念斯隆-凱特琳癌癥中心治療取得成功

時間:2019-12-02 瀏覽:次 來自:新里程美家

  2歲不到的Emily Wang持續低燒有2周。在這段時間里,Emily的奶奶注意到,Emily的腹部鼓脹并且很硬,她也一直在抱怨自己的腿很疼。“當時她特別想要找媽媽,一直想讓媽媽抱著她,”Emily的母親Tina回憶道。“這一點都不像平常外向、獨立的她。”

  情況要比想象的更糟糕

  由于懷疑Emily可能有嚴重的問題,Wang一家在7月7日預約了兒科醫生。他們向醫生描述了Emily的癥狀,在檢查了腹部后,醫生表示可能只是便秘。在家人的堅持下,醫生進行了血液檢查,結果發現Emily有貧血。隨后,這位兒科醫生叫來他的同事做了第二次檢查。兩位醫生都建議送Emily去當地醫院做超聲波檢查。

  結果發現她的腎臟周圍有一個非常大的腫塊。很有可能是腎母細胞瘤,這是兒童最常見的腎臟腫瘤。同一天里他們為Emily辦理了入院手續。“這是我們人生中最可怕的一天,”Tina說。“從一開始,Emily就知道出了問題。但她就是不知道怎么跟我們說。”

  兩天之后,家人決定轉院到紐約最好的兒童醫院——紐約長老會/哥倫比亞兒童醫院。一周后,Emily接受了活檢,以確定是是否是腎母細胞瘤。兩天之后,醫生告訴家長,這不是腎母細胞瘤,而是一種發生在交感神經系統上的罕見癌癥,叫神經母細胞瘤。

  每年,在美國僅有約700名兒童被確診患有神經母細胞瘤。這種疾病會影響到從大腦向全身傳遞信息的神經網絡。有些神經母細胞瘤不經任何治療就會自行消失,但有些則可以通過單獨手術實現治愈。但大約有一半的神經母細胞瘤在發現時就已經擴散到骨骼和骨髓,需要進行更復雜的治療。

  “我們非常失望和難過,實際上,我們更希望是腎母細胞瘤,因為這種疾病的五年生存率已經超過90%,但是神經母細胞瘤的結果就沒這么好了,”Tina說。

  來到MSKCC

  在做了一些研究之后,Wang預約了紀念斯隆-凱特琳癌癥中心。在與由Nai-Kong Cheung教授領導的神經母細胞瘤治療團隊會面后,他們認為紀念斯隆-凱特琳癌癥中心能夠提供最有希望的神經母細胞瘤治療方案,他們決定將Emily轉到這里。

  由于Emily的腫瘤屬于高危險型,醫生決定采用N8治療方案,這包括:誘導治療、手術、放療、干細胞移植、免疫治療以及分化治療。治療的初期階段是誘導,進行五輪化療。在第三輪化療后,醫生已經實現了對腫瘤體積最大化的縮小,小兒外科醫生Michael La Quaglia決定進行手術切除原發腫瘤。

  隨后,Emily接受了N8方案中的其它治療,包括干細胞移植、接受放射治療和使用藥物維甲酸(通用名為異維A酸)誘導分化治療以及3F8免疫治療。把孩子單獨放在無菌病房里一個月,這對家人來說是一段非常艱難的時光。孩子自己在無菌病房里玩,看錄像帶,無論多疼、多艱難,早晨都按時起床,就和其它健康的三歲小孩一樣。

  Emily無法耐受化療引起的惡心,從而導致食欲和體重急劇下降。“一開始真的很難,”Tina回憶說。“Emily知道自己生病了,但她不知道為什么。她一看到針頭就會哭,我也會哭,但我必須做個壞人,強制她進行治療。但她從沒把我看成是一個壞人。她總是希望媽媽能在身邊幫助她。“3F8免疫治療特別痛苦,因為藥物也同樣會攻擊正常的神經細胞。幸運的是,隨著Emily接受更多的治療,她開始學會適應疼痛。

  復發和試驗性治療

  不幸的是,2005年3月,在就要完成N8治療的三天前,醫生發現Emily的腦部出現腫瘤,這意味著腫瘤復發。醫生立即進行了手術,并在術后給予了高劑量的化療。隨后,醫生決定再進行兩輪的8H9免疫治療,這是一種以中樞神經系統神經母細胞瘤為靶向的單克隆抗體,將放射性碘與8H9抗體結合,非常具有前景。這種抗體可以安全地被注射到腦脊液中。液體輻射能靶向摧毀神經母細胞瘤細胞,而不傷害正常細胞。

  Tina表示,在她對神經母細胞瘤的研究中,一旦疾病擴散到大腦,通常沒有什么選擇。“我很傷心,”她說。“但Cheung醫生對整個情況表現得非常冷靜和肯定,他告訴我們有一種新的治療方法,叫做8H9,可以讓Emily試一試。”

  Emily也成為了使用這個藥物的第一例女性患者。幸運的是,治療取得了很大的成功。

  重拾健康和歡笑

  現在,感謝Emily堅韌不拔的精神和成功的治療。她是一個快樂、堅強、外向、適應力強的小女孩,她心地善良,性格隨和。盡管個子不高和聽力下降,但她非常健康,在學校表現良好。盡管她知道自己曾經生過重病,但她并不覺得自己與周圍的其他孩子有任何不同。“Emily真的是一個非常特別和有天賦的孩子,”Tina驚嘆道。“她讓我們滿懷希望,教會我們生活是多么的特別。我們了解到,有時也許你會遇到糟糕的事情,但最終會有奇跡發生。”

  是紀念斯隆-凱特琳癌癥中心的神經母細胞瘤治療團隊挽救了Emily的生命。“我們知道他們在實驗室里花了無數個小時研發出了革命性的治療方法,比如3F8和8H9,”Tina強調說,“我們要感謝紀念斯隆-凱特琳癌癥中心和Cheung醫生的團隊一直致力于推進神經母細胞瘤的研究。再沒有比這里更好的醫院和醫務人員了。”

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