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3歲女孩患神經母細胞瘤,最新療法成功挽救生命

時間:2019-12-03 瀏覽:次 來自:新里程美家

  2歲不到的美國小女孩Emily Wang持續低燒2周了,在這期間,家人注意到Emily的腹部鼓脹并且很硬,還出現了腿疼的癥狀。“她變得非常依賴我,一直想讓我抱著她,”Emily的母親Tina回憶道。“看著平時外向、獨立的孩子變成這樣,我們意識到問題可能沒那么簡單!”

  一次發燒發現了惡性腫瘤

  擔心孩子可能得了什么重病的一家人立即預約了檢查。醫生了解癥狀、檢查腹部后,懷疑只是便秘。在家人的堅持下,醫生又給小Emily做了血液檢查,結果發現孩子有貧血。隨后,這位兒科醫生叫來他的同事又做了一次檢查。兩位醫生交流后一致認為該送Emily去做超聲檢查。

  超聲檢查的結果顯示,Emily腎臟周圍有一個非常大的腫塊,醫生認為很有可能是腎母細胞瘤(兒童最常見的腎臟腫瘤)。“這是我們人生中最可怕的一天,”Tina說。“Emily一開始就知道自己的身體出了問題,但她還太小,沒辦法說給我們聽。”

  兩天后,家人將Emily轉院到紐約最好的兒童醫院——紐約長老會/哥倫比亞兒童醫院。一周后,Emily接受了活檢,結果顯示,她患的不是腎母細胞瘤,而是一種發生在交感神經系統上的罕見癌癥--神經母細胞瘤。

  拿到這樣的結果,一家人非常的失望和難過。“我們更希望是腎母細胞瘤,因為這種腫瘤的五年生存率已經超過90%,但是神經母細胞瘤的結果就沒這么好了。”Tina說。

  紀念斯隆-凱特琳癌癥中心求醫

  在美國,神經母細胞瘤治療最好的醫院之一就是紀念斯隆-凱特琳癌癥中心。Wang在查詢到這個信息后,預約了該院神經母細胞瘤治療團隊的領導者--Nai-Kong Cheung(中文名:張乃光)教授。聽取了Cheung教授提供的治療方案后,Emily的父母認為讓孩子在這里治療可能是他們最有勝算的希望。

  Emily的腫瘤屬于高危險型,醫生決定采用N8治療方案,包括:誘導治療、手術、放療、干細胞移植、免疫治療以及分化治療。

  

  接受干細胞移植后的Emily

  治療的初期階段是誘導,進行五輪化療。在第三輪化療后,醫生已經實現了對腫瘤體積最大化的縮小,小兒外科醫生Michael La Quaglia決定進行手術切除原發腫瘤。

  隨后,Emily接受了N8方案中的其它治療,包括干細胞移植、接受放射治療和使用藥物維甲酸(通用名為異維A酸)誘導分化治療以及3F8免疫治療。

  3F8免疫治療特別痛苦,因為藥物也同樣會攻擊正常的神經細胞。Emily無法耐受化療引起的惡心,食欲和體重急劇下降。“一開始真的很難,”Tina回憶說,“Emily一看到針頭就會哭,我也會哭,但我必須狠下心來強制她治療。可她從沒怪過我,她希望家人能在身邊陪著她。“幸運的是,隨著Emily接受更多的治療,她開始學會接受、忍耐疼痛。

  成為8H9治療的第一例女性患者

  在就要完成N8治療的三天前,醫生發現Emily的腦部出現腫瘤,這意味著腫瘤復發了。醫生立即進行了手術,并在術后給予了高劑量的化療。

  Tina表示,她在學習神經母細胞瘤知識的過程中了解到,一旦癌細胞擴散到大腦,就沒有什么希望了。“我很傷心,”她說。“但Cheung醫生對整個情況表現得非常冷靜和肯定,他告訴我們有一種新的治療方法,叫做8H9,可以讓Emily試一試。”

  這是一種以中樞神經系統神經母細胞瘤為靶向的單克隆抗體,將放射性碘與8H9抗體結合,非常具有前景。這種抗體可以安全地被注射到腦脊液中。液體輻射能靶向摧毀神經母細胞瘤細胞,而不傷害正常細胞。

  Emily成為了使用這個藥物的第一例女性患者。幸運的是,在接受了兩輪8H9免疫治療后,一切往好的方向發展起來。

  從腫瘤戰場上勝利歸來

  從抗腫瘤戰場上勝利歸來的Emily又回到了正常的生活,盡管個子不高和聽力下降,但她非常健康,在學校表現良好。盡管她知道自己曾經生過重病,但她并不覺得自己與其他孩子有任何不同。

  Tina除了驚嘆孩子的勇敢和堅毅,更感謝紀念斯隆-凱特琳癌癥中心神經母細胞瘤治療團隊挽救了Emily的生命。

  “他們在實驗室里花了無數個小時研發出了革命性的治療方法3F8和8H9。有這樣一群人一直致力于推進神經母細胞瘤研究是像Emily這樣患兒的幸運和希望。”

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